A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou nesta terça-feira (15 de setembro) a suspensão de três ensaios clínicos realizados no Brasil com uma terapia celular experimental desenvolvida pela farmacêutica Novartis, destinada ao tratamento de doenças autoimunes. A medida, publicada no Diário Oficial da União, foi tomada em decorrência de três óbitos ocorridos em estudos internacionais envolvendo o mesmo tratamento, que tiveram suas causas atribuídas a reações imunológicas severas.
A decisão da Anvisa, formalizada pela Resolução-RE nº 3.620, de 14 de setembro de 2026, ocorreu como uma medida de segurança, sem, no entanto, especificar se as mortes ocorreram no Brasil ou se os óbitos estão relacionados diretamente aos participantes brasileiros dos estudos. Os ensaios suspensos são de fase 2, etapa crucial na avaliação de eficácia e segurança de tratamentos experimentais, em que se verifica a resposta do organismo ao novo procedimento.
A terapia investigada, denominada rapcabtageno autoleucel, também conhecida como rap-cel, pertence à classe das terapias CAR-T. Essas terapias utilizam células do sistema imunológico do próprio paciente, modificadas em laboratório para reconhecer e atacar alvos específicos no organismo. Apesar do potencial de combate a doenças autoimunes, as terapias CAR-T carregam riscos conhecidos, especialmente reações imunológicas graves.
Segundo informações fornecidas pela Novartis à Reuters, a interrupção dos estudos internacionais ocorreu após a notificação de três casos de reações imunológicas severas, potencialmente fatais, que resultaram em óbitos. Essas complicações, identificadas como síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes (IEC-HS), são reações inflamatórias raras, porém graves, que podem desencadear uma ativação excessiva do sistema imunológico, levando à inflamação intensa e ao comprometimento de múltiplos órgãos.
Os três estudos suspensos envolvem diferentes condições autoimunes. Um deles avalia a aplicação da rap-cel em pacientes com granulomatose com poliangeíte ou poliangeíte microscópica ativa grave, doenças raras caracterizadas pela inflamação dos vasos sanguíneos. Outro estudo investiga o uso da terapia em pacientes com lúpus eritematoso sistêmico refratário ativo ou nefrite lúpica refratária, com administração prevista após um procedimento de preparação do organismo denominado linfodepleção. O terceiro estudo, com duração prevista de cinco anos, avalia a eficácia da terapia em pacientes com esclerose sistêmica cutânea difusa refratária grave, comparando-a ao tratamento com rituximabe.
A Novartis é a patrocinadora e solicitante dos estudos, vinculados ao processo nº 25351.416636/2024-04 na Anvisa. A farmacêutica confirmou que os três óbitos ocorreram devido a casos graves de IEC-HS, uma complicação inflamatória que pode ser desencadeada por terapias CAR-T, incluindo a rap-cel. A empresa informou ainda que iniciou uma revisão detalhada dos eventos, trabalhando com comitês independentes de segurança para identificar fatores que possam ter contribuído para as reações adversas, além de assegurar o acompanhamento dos pacientes já tratados com a terapia.
A Novartis também destacou que os estudos em pacientes com leucemia e linfoma não foram afetados pela suspensão e continuam em andamento. A tecnologia CAR-T envolve a retirada de linfócitos T do paciente, sua modificação em laboratório para reconhecer alvos específicos, e posterior reinfusão no organismo, com o objetivo de combater células doentes. Apesar do potencial de tratar algumas formas de câncer do sangue, seu uso em doenças autoimunes ainda está em fase experimental, apresentando riscos de reações imunológicas severas.
A agência reguladora brasileira adotou a suspensão dos ensaios como uma medida de precaução, enquanto investiga as causas das complicações. A farmacêutica anunciou que continuará colaborando com as autoridades sanitárias e monitorando os pacientes envolvidos nos estudos, buscando garantir a segurança na condução do desenvolvimento da terapia.
